Egy amerikai biológus azt állítja, hogy nemzetközi összefogás keretében sikerült sufnikörülmények között előállítania a világ legdrágább gyógyszerének tartott Glybera elnevezésű génterápiás készítményt, írja a CBC. A rendkívül ritka lipoprotein-lipázhiány kezelésére kifejlesztett Glybera azzal vált hírhedté, hogy alig pár ember kapott belőle, mivel 1 millió dollárnál is drágább volt egy kezelés, végül le is állították a gyártását, ugyanis nem volt kifizetődő.
A Glybera jelenleg a világon sehol nem engedélyezett, annak ellenére, hogy bizonyítottan hatásos és biztonságos. Ebből lett elege Gabriel Licinának, aki egy biohackeléssel foglalkozó konferencián nemrég bejelentette, hogy sikerült lemásolnia a Glyberát otthoni körülmények között, sőt ki is osztott néhány mintát további kutatás céljából a közönség tagjainak. A biohackerek a tudomány fősodrán kívül, gyakran garázsokban felállított amatőr laboratóriumokban végeznek biológiai kísérleteket, sokszor önmagukat használva tesztalanynak.
Az egészet egy ausztriai számítógépen, egy floridai raktárban, egy indianai hálószobában és egy Mississippi állambeli sufniban dobtuk össze" – mesélte a Biohack the Planet 2019 nevű rendezvény résztvevőinek Licina, aki molekuláris biológiát végzett az egyetemen. Licina a készítményét Slybérának nevezte el, utalva a Glyberára. Simán végignézik, ahogy emberek szenvednek és meghalnak. Ez egy nagyon elbaszott dolog.
– mondta Licina, akit rendkívül felháborított, hogy a Glyberát üzleti okokból nem alkalmazzák. A Slybera-projektbe néhány hónapja kezdett bele Licina és csapata, miután egy osztrák kutató megkereste azzal, hogy sikerült visszafejtenie a Glybera előállításának módját (reverse engineering) a publikált anyagok alapján.
A csapat beruházott egy 300 dolláros génlaborba, és elkezdték előállítani a Glybera másolatát. Az utánzat az első, emlős sejteken elvégzett teszteken hatékonynak bizonyult. A csapat nem publikálta az eredményét hivatalos szaklapban, viszont a mintákat és a kutatási anyagot elérhetővé tették, hátha valaki tovább tudja vinni a kutatást, amire eddig Licina állítása szerint 7000 dollárt költöttek.
Licináék célja az, hogy elérhető áron elő lehessen állítani a gyógyszert, mivel szerintük semmi nem indokolja, hogy milliókba kerüljön.
Vannak azonban, akik kétségeket fogalmaznak meg a bejelentéssel kapcsolatban. Dr. John Kastelein holland kutató szerint, aki részt vett az eredeti Glybera kifejlesztésében a génterápia túl bonyolult ahhoz, hogy félamatőr körülmények között megvalósítható legyen, és a végtermék tesztelése is rendkívül nehéz, ezért teljesen reménytelennek tartja Licináék vállalkozását.
Daniel Gaudet, egy másik tudós, aki szintén tagja volt az eredeti Glybera-csapatnak kicsit megengedőbb, szerinte a biohackelés egy természetes reakció egy létező társadalmi problémára, de szerinte is lehetetlen gerilla módszerekkel génterápiás gyógyszereket előállítani.
Gaudet szerint a Glyberának annyi, egyszerűen túl drága volt, azonban új génterápiás gyógyszerek vannak fejlesztésben, amik reményei szerint elérhető áron tudnak majd segíteni a lipoprotein-lipázhiányban szenvedőkön. Közben Licina abban reménykedik, hogy valaki felkarolja a kezdeményezését, ugyanis szükség volna komolyabb tesztekre is, azonban ezt már ő sem vállalná otthoni körülmények között, ráadásul törvényellenes is lenne.
(Forrás: www.index.hu)
